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근육 표적 아데노 연관 벡터의 사체 외 경온 퍼퓨전을 통한 전달이 돼지 심장 이식 전임상 모델에서 효과적이고 지속적이며 안전합니다

2025-07-01 19:01 | 추천 : 0 | 댓글 : 0
기질 외 경온 장기 퍼퓨전 (EVP) 시스템은 공여자의 장기 기능을 체외에서 보존하는 생리적 환경을 제공할 뿐만 아니라, 유전자 치료를 통한 사체 외 장기 수정을 위한 플랫폼으로도 사용할 수 있습니다. 본 연구에서는 합리적으로 설계된 근육 지향성 재조합 AAV, AAV-SLB101이 공여자 심장에 단시간의 경온 EVP 중에 전달되면, 돼지 전임상 모델에서 이식 후 90일 및 120일 동안 지속적인 심장 유전자 발현을 달성할 수 있음을 보여주었습니다. 게다가, 유전자 발현은 이식 후 48시간 만에 감지되었습니다. 공여자 심근의 조직학적 및 MRI 분석 결과 이식편에 기능적 또는 구조적 영향이 없었으며, 수혜자에서는 비목적 유전자 발현이 없음을 확인하였습니다. 이 연구는 치료적 유전자를 활용하여 동종, 이종 및 자가 심장 이식 결과를 개선하기 위한 번역 연구에 중요한 기초를 제공할 것입니다.