배경: 인간에서 AAV5(아데노 관련 바이러스 5)의 장기 안전성 데이터를 바탕으로 한 우리의 번역 연구는 임상적으로 적용 가능한 방식의 투여 및 벡터 용량을 사용하여 AAV5가 건강한 상태와 기능이 저하된 사람 크기의 심장에 유전자를 효과적으로 전달하고 치료 효능을 달성할 수 있는지를 조사하였습니다.